EP08｜慢性骨髓性白血病 CML

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如果有人問我：「血液科裡有哪一種癌症治療進步最多？」我會毫不猶豫地說：慢性骨髓性白血病（CML）。

在標靶藥物發明之前，CML 的平均存活只有 3-5 年。現在，大部分的 CML 病人只要規則吃標靶藥，壽命可以跟一般人差不多。這是醫學史上治療進步最驚人的案例之一。

CML 是什麼？

CML 是一種骨髓造血細幹胞的疾病。簡單說，造血細胞的基因出了問題——第 9 號和第 22 號染色體互換了位置，形成一個叫做「費城染色體（Philadelphia chromosome）」的異常結構，產生了一個叫做 BCR-ABL 的融合基因。

這個 BCR-ABL 基因就像一個卡在「油門」上的開關，讓造血細胞不斷增生，製造出大量異常的白血球。

CML 分三個階段：

• 慢性期：大部分病人在這個階段被發現，白血球偏高，但骨髓功能還正常。這是治療效果最好的時期。
• 加速期：芽細胞比例增加，開始不穩定。
• 急變期：類似急性白血病，非常危險。

越早發現、越早治療，結果越好。

標靶藥物怎麼作用？

BCR-ABL 是一個異常活化的酪氨酸激酶（tyrosine kinase）。標靶藥物就是針對這個激酶設計的——把它卡住，它就沒辦法一直「踩油門」了。

第一代標靶藥是 Imatinib（基利克），2001 年問世，徹底改變了 CML 的治療。後來又發展出第二代（Dasatinib、Nilotinib、Bosutinib）和第三代（Ponatinib）標靶藥，效果更強，可以對抗一些 Imatinib 無法控制的突變。

治療方式：

• 每天口服一顆藥（有些是一天兩次）
• 定期抽血追蹤血球和 BCR-ABL 基因量
• 大部分病人不需要住院、不需要化療
• 治療目標是達到「深層分子反應」，也就是 BCR-ABL 基因量降到非常低

追蹤很重要：

標靶藥治療 CML 最關鍵的就是定期追蹤 BCR-ABL 基因量。我們用一種叫做 PCR 的分子檢測方法來監測。治療 3 個月、6 個月、12 個月都有特定的達標目標。如果沒有達到，可能需要換藥或調整劑量。

標靶藥要吃多久？

傳統上是「終身服藥」。但近年來的研究發現，如果達到深層分子反應且維持一段時間（通常至少 2-3 年），有大約 40-50% 的病人可以在醫師監測下嘗試停藥（TFR, treatment-free remission）。停藥後需要非常密集地追蹤，如果 BCR-ABL 又上升，就要恢復用藥。

副作用：

標靶藥的副作用比化療輕很多，但仍有一些要注意的：

• 水腫、體重增加
• 肌肉痠痛、抽筋
• 皮疹
• 腸胃不適
• 血球偏低（特別是初期）
• 肝功能異常

大部分副作用是輕度到中度的，可以調整劑量或換藥來改善。

CML 已經不再是「絕症」。 這是我想讓所有 CML 病人知道的事。規則服藥、定期追蹤，你可以過正常的生活、正常工作、正常陪伴家人。

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📌 重點整理

• CML 是由 BCR-ABL 融合基因驅動的骨髓增生性疾病
• 標靶藥（TKI）讓 CML 從致命疾病變成可控制的慢性病
• 口服標靶藥取代了過去的化療和骨髓移植
• 定期追蹤 BCR-ABL 基因量是治療成功的關鍵
• 達到深層反應的病人有機會在監測下嘗試停藥

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💡 實用衛教

• 標靶藥要每天規則服用，不要自行停藥或減量
• 固定時間吃藥（例如每天早餐後），養成習慣
• 定期抽血追蹤 BCR-ABL（通常每 3 個月一次）
• 副作用要告知醫師，不要默默忍耐
• 避免葡萄柚汁（會影響某些標靶藥的代謝）

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🚨 什麼時候要趕快就醫？

• 治療期間出現嚴重水腫或呼吸困難
• 突然嚴重腹痛
• 持續發燒或感染症狀
• 血球突然大幅下降

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